El editor genético CRISPR.

¿Qué es CRISPR?

CRISPR son las siglas de mi partido republicano, votadme (es broma, significa Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats o en español repeticiones palindrómicas cortas, agrupadas y regularmente interespaciadas) es el nombre de unas secuencias repetitivas presentes en el ADN de las bacterias, que funcionan como autovacunas. Contienen el material genético de los virus que han atacado a las bacterias en el pasado, por eso permiten reconocer si se repite la infección y defenderse ante ella cortando el ADN de los invasores.

Los cientí­ficos han aprendido a utilizar la herramienta CRISPR fuera de las bacterias para cortar y pegar trozos de material genético en cualquier célula. El poder de estas tijeras moleculares es inmenso, es por ello que fue considerado el mayor avance cientí­fico del año 2015.

¿Cómo funciona?

En resumen, CRISPR utiliza unas guí­as y una proteí­na (Cas9) para dirigirse a zonas elegidas del ADN y cortar. A partir de ahí­, se pueden pegar los extremos cortados e inactivar el gen, o introducir moldes de ADN, lo que permite editar sus ‘letras’ a voluntad, en esta pequeña infografí­a se explica su funcionamiento:

¿Cuáles son sus aplicaciones?

Puede aplicarse en casi cualquier situación en que se desee modificar la secuencia de ADN. Está siendo muy útil en investigación básica para generar modelos de enfermedades que antes apenas se podí­an estudiar, así­ como para estudiar nuevas dianas y fármacos.

También está permitiendo producir con mayor seguridad plantas transgénicas (que no necesariamente tiene porque ser algo malo), como por ejemplo champiñones que se conservan durante más tiempo.

CRISPR permite llevar a cabo también proyectos de impulso genético en los que un gen modificado se hereda con una probabilidad casi del 100%, lo que modifica poblaciones enteras en apenas unas generaciones. Existen ideas de llevarlos a cabo para alterar los mosquitos transmisores de la malaria, ya sea infertilizándolos o haciendo que actúen contra el parásito.

Pero seguramente, la aplicación más esperada de CRISPR es en el campo de la medicina, ya que es la gran esperanza para hacer realidad la anhelada terapia génica.

¿Qué enfermedades se intentan tratar con CRISPR?

En principio, las investigaciones se dirigen al tratamiento de enfermedades causadas por alteraciones en un solo gen, aunque otras muchas podrí­an beneficiarse. Pero todaví­a no hay ninguna terapia génica con CRISPR aprobada y conviene ser cautos con las expectativas generadas.

Las enfermedades en las que más se trabaja se manifiestan en sitios accesibles, como el ojo, la sangre y los músculos. Algunos de los ensayos clí­nicos que se esperan se dirigirán a dolencias graves como la amaurosis congénita de Leber (un tipo de ceguera), la anemia de Fanconi o la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, los únicos que hay actualmente en marcha están teniendo lugar en China e incluyen pacientes con cáncer sin opciones de tratamiento. Se hace ex­­vivo (fuera del cuerpo/organismo), sacando las células, modificándolas y volviéndolas a inyectar.

¿Podrí­a usarse en embriones?

De la misma forma que CRISPR puede modificar células adultas, lo puede hacer con los gametos o con las células embrionarias. De esta forma se podrí­a corregir una alteración genética y su enfermedad en todas las células futuras del individuo y sus descendientes, aunque serí­a más difí­cil hacerlo con otros trastornos, como el sí­ndrome de Down, que afecta a un cromosoma entero.

¿Puede evitar enfermedades o aumentar capacidades?

No es descartable. Existen variantes de un gen —el llamado apoE— que se relacionan con distintas probabilidades de desarrollar la enfermedad de Alzhéimer. Pero la variante más protectora parece incrementar, en contrapartida, el riesgo cardiovascular. Mucho más complicado y lejano aún serí­a aumentar capacidades como la inteligencia, pese a que apenas se conoce su genética, más allá de que depende de un conglomerado e interacción de numerosos genes. En cualquier caso conducirí­a a problemas de eugenesia (selección de rasgos hereditarios mediante formas de selección y manipulación humanas), asuntos que se sabe cómo pueden comenzar, pero no cómo terminar.

Como todo avance cientí­fico, mientras su uso sea supervisado bajo un código ético y médico, CRISPR podrí­a suponer un avance enorme en varios campos de la biomedicina, como control de enfermedades hereditarias, nuevos tratamientos médicos y control de enfermedades zoonoticas transmisibles de animales a humanos.

Aqui dejo dos enlaces de ví­deos explicativos sobre el tema, uno en inglés (que me gusta mucho más) y otro en español para el que el inglés le flojee un poco:

Ví­deo en español: https://m.youtube.com/watch?v=NMIc49qGt2g

Video en inglés: https://m.youtube.com/watch?v=jAhjPd4uNFY